近日，一則自媒體發(fā)布的“求藥”消息引起多方關注。文章稱，今年剛滿1歲的湖南嬰兒由于患上了罕見病“脊髓性肌萎縮(SMA)”，急需特效藥物，但要支付“70萬元一支”的醫(yī)藥費，而該藥物在澳大利亞的價格是“41美元”。

但據(jù)公開報道，符合該病癥的藥物“諾西那生鈉注射液”一劑的標價為12.5萬美元。該藥物在第一年需要注射五到六劑，將花費625000美元至750000美元。

此外，第一財經(jīng)記者了解，諾西那生鈉注射液已于2019年4月28日在中國上市。而在更早的2018年5月，“脊髓性肌萎縮”也已被列入國家衛(wèi)生健康委員會等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》。據(jù)了解，進入該目錄的121種罕見病將有望在藥物審批上市、納入醫(yī)保支付以及參與援助項目等層面得到優(yōu)先考慮。

昂貴的罕見病藥物該如何提高可及性?怎樣的支付模式更能被接受呢?

一針需要70萬？

“脊髓性肌萎縮”是一種遺傳性神經(jīng)肌肉罕見病，在新生兒中發(fā)病率約為 1/6000~1/10000。

除了由Biogen公司生產(chǎn)的諾西那生鈉注射液之外，另一款治療SMA的藥物則是由諾華旗下AveXis公司研發(fā)的基因療法Zolgensma，但后者目前僅在歐盟、美國、日本等上市。而由羅氏研發(fā)的SMA藥物也在今年4月23日遞交了在中國上市的申請，并于6月進入優(yōu)先審評，有望在年內獲批。

復旦大學醫(yī)院管理處處長王藝表示，2004年開始，確定SMA 反義寡核苷酸(ASO)治療靶點，可以用來選擇性地結合目標RNA并調節(jié)基因表達。

而諾西那生鈉注射液鞘內注射液(以腰穿的方式通過神經(jīng)系統(tǒng)給藥)正是在此研究基礎上，于2011年開始了I 期臨床研究。2019年10月，中國首例諾西那生鈉注射液鞘內注射在復旦大學附屬兒科醫(yī)院完成，患者是一名8歲兒童。

那么“諾西那生鈉注射液”如何購買、怎樣定價?記者在“上藥康德樂”官網(wǎng)看到，該藥物的銷售頁面顯示“暫時缺貨”，“香港濟民藥業(yè)”官網(wǎng)有該藥物的購買頁面，但要了解價格仍需“咨詢微信客服”。

該微信客服告訴記者，“諾西那生鈉12mg的藥物價格是港幣82萬元一支，型號是德國版”。

Biogen公司曾公開表示，一劑諾西那生鈉注射液的標價為12.5萬美元。該藥物在第一年需要注射五到六劑，將花費625000美元至750000美元，此后每年還必須注射三劑，花費約為375000美元?；颊呖赡芙K身都需要注射諾西那生鈉。

而國內的價格遠遠少于上述定價。“在國內，針對SMA患者的治療有‘PAP患者援助項目’。該援助項目下，患者需要在先期2個月內注射諾西那生鈉注射液4次負荷劑量，采用買1針贈3針的形式;之后每4個月要注射1次，采用買1針贈1針的形式。”蔻德罕見病中心(CORD，原罕見病發(fā)展中心)創(chuàng)始人及主任黃如方在接受記者采訪時表示，“目前，在該項目下接受治療的患者已有64例。”

也就是說，在該項目下，患者在先期2個月需負擔諾西那生鈉注射液的費用總額約為70萬元，但平均每針約為17.5萬元;之后平均4個月注射1次，以2年需要注射6次來計算，共需要210萬，平均每年花費105萬元。

諾華的Zolgensma價格如何?諾華官網(wǎng)顯示，“進行一次性治療，可以用來代替需要持續(xù)一生的慢性療法。”而記者也了解到，諾華Zolgensma一年大約花費425000美元，這一共要持續(xù)5年，總共相當于人民幣近1500萬元。

黃如方進一步告訴記者：“諾華于海外開展的‘MAP患者援助項目’有100個名額，但條件較為苛刻，比如需要患者在全球為數(shù)不多的檢測機構出具檢測報告、患者對象需為2歲以下兒童等。”

如何提升藥物可及性？

在澳大利亞，諾西那生鈉注射液已于2018年6月1日被納入當?shù)氐乃幤犯＠媱?PBS)，用于治療脊髓性肌萎縮癥1型、2型和3a型的18歲以下患者。

根據(jù)PBS的規(guī)定，患者需要為計劃內的補貼藥品支付一定的金額。從2020年1月1日起，患者(持有澳大利亞醫(yī)?？?最多只需要為大多數(shù)PBS藥物支付41澳元，如果持有優(yōu)惠卡，則僅需支付6.60澳元。其余費用由澳大利亞政府支付?；颊咝枰Ц兜慕痤~將在每年1月1日根據(jù)消費者價格指數(shù)(CPI)調整。

據(jù)悉，PBS始于1984年。官方資料顯示，截至2004年5月，過去10年間，藥品福利計劃的成本每年增長近13%。其中，成本增加的因素包括新開發(fā)的昂貴藥物、處方過量、人口老齡化以及患者意識和期望的提高。

“而在國內，我們一直探討的是‘1+N’的多方共付模式。”黃如方表示，“比如，一筆100萬元的治療費，由政府承擔60%~70%，其余部分通過企業(yè)降價、社會援助、商業(yè)保險、個人承擔等方式來解決。”

同時，黃如方介紹，罕見病地方保障有七大模式，“包括專項基金、大病談判、財政出資、政策型商業(yè)保險、醫(yī)療救助、醫(yī)保零星增補和自主申報。”

黃如方認為：“罕見病用藥必須盡快納入醫(yī)保?；颊叩膫€人權利和其他公民是平等的，而國家的醫(yī)療保障應盡可能地承擔患者的治療費用。”

記者了解到，為了增加罕見病藥物對患者的可及性，各地政府多與藥企通過談判降低藥價。

比如，繼賽諾菲旗下治療戈謝病的“思爾贊”在去年讓價1/3后，今年6月2日，浙江省醫(yī)保局官網(wǎng)公布的2個罕見病特殊藥品的談判結果顯示，“賽諾菲的‘美爾贊’(治療龐貝氏)和‘法布贊’(治療法布雷)均入圍談判。”

在費用保障上，浙江省醫(yī)保局規(guī)定，罕見病患者在指定治療醫(yī)院就診時，支付個人自付部分，其他費用由醫(yī)保經(jīng)辦機構與指定治療醫(yī)院直接結算。罕見病藥品不計入指定治療醫(yī)院醫(yī)?？傤~預算管理和藥占比考核范圍。

我國目前的醫(yī)保體系與英國類似。英國的NHS(國家醫(yī)療服務)體系，使個體病人的福利高度公共事業(yè)化和去商品化，個人的疾病治療與健康問題相對獨立于收入，且不受其購買力影響。

而NHS的每一種用藥或治療方式，則必須通過NICE(英國國家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所)的評價。該評價將藥品“成本-收益”分析結果作為衡量其是否納入醫(yī)保報銷的主要標準，將臨床療效、經(jīng)濟性擺在醫(yī)保目錄遴選的首位，并在有限預算下使患者利益最大化。(實習記者王悅舟對此文亦有貢獻。)

關鍵詞： 罕見病藥物短缺 可及性